317
I en ny studie visade det sig att möss med förlorad PKP2-funktion kunde överleva i mer än fem månader om de fick en engångsdos av genterapi med en normal version av genen. Gnagare som fick den ersättande genen uppvisade också en 70-80-procentig minskning av fibrotisk vävnadsbildning, beroende på dos.
Terapin kan avsevärt bromsa sjukdomen och förhindra vävnadsförlust, eftersom hjärtat i avancerade stadier redan är så påverkat att en transplantation ofta är nödvändig.
